新型aav载体，脑部疾病基因治疗新机会
近年来，基因疗法在遗传疾病治疗中的表现有目共睹，作为一种能从疾病的源头进行治疗的疗法，基因疗法的发展给了许多被遗传病困扰的患者治愈的希望。 基因疗法的载体多为血清型aav（aav1、aav2、aav3……），一般通过静脉注射进行全身给药。在一些神经系统疾病的治疗中，基因疗法则需要进行颅内或鞘内注射给药，这种给药方式对外科专业知识和技能
NEJM：aav基因疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性中就有1人患该病。凝血因子Ⅷ缺乏会导致无法控制的出血、致残性关节疾病
aav基因疗法临床被叫停
今天美国生物技术公司BioMarin的aav基因疗法BMN307的一个一期临床因为临床前动物实验发现有致癌风险而被FDA叫停，BMRN同时也停止了美国以外患者的入组。BMN307是一个苯酮酸尿症（PKU）的基因疗法，载体是aav5、表达苯丙氨酸羟化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一个免疫相关基因使用最高剂量BMN307一年后发现~1
Cell突破成果：新型aav载体问世，三大优势让基因疗法更安全、更有效
近年来基因疗法快速发展，在治疗一些遗传性疾病方面展现出非凡的潜力。但安全性问题一直是悬在基因疗法头上的达摩克利斯之剑，近期基因疗法因安全性问题频频受阻。为提高基因治疗的有效性并降低肝毒性等副作用，Broad研究所和哈佛大学的研究人员开发了一种新型腺相关病毒（aav）运载工具，研究成果近期发表在顶级期刊Cell上。这项研究主要针对遗传性肌肉疾病，此类疾病可选择
vertex开始VX-880实验性治疗1/2期临床试验
日前，vertex Pharmaceuticals表示，已开始进行针对1型糖尿病患者进行糖尿病干细胞疗法VX-880实验性治疗的早期临床试验，该疗法此前已获得了美国FDA的快速通道指定。VX-880是第一个研究性的干细胞衍生疗法，该疗法可以利用完全分化的产生胰岛素的胰岛细胞来治疗1型糖尿病。2019年，vertex宣布与Semma T
对aav病毒载体进行改造以逃避先天免疫反应和炎症反应
2021年2月15日讯/生物谷BIOON/---近年来，腺相关病毒(aav)已被公认为治疗基因体内递送的主要载体，这是因为它是非致病性的，并且有效地靶向许多不同的细胞和组织类型。最近美国食品药品管理局（FDA）批准了基于aav的基因替换疗法用于治疗脊髓肌肉萎缩和一种形式的遗传性视网膜营养不良，这突出了这种治疗方式的前景。体内基因疗法的一个关键挑战是它们可能会
美国FDA批准vertex临床测试干细胞衍生的完全分化胰岛细胞疗法!
VX-880是一种干细胞衍生的、完全分化的胰岛细胞疗法，有潜力恢复胰岛细胞功能来恢复机体调节血糖水平的能力。